東北大学 研究シーズ集

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筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対する肝細胞増殖因子(HGF)を用いた治療法の開発

更新:2018-12-18
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特徴・独自性
筋萎縮性側索硬化症(ALS)は成人発症の神経変性疾患で、脳から脊髄に至る運動ニューロンの系統的変性脱落によって全身の筋力低下・筋萎縮をきたし、やがて呼吸不全に至る過酷な疾患である。ALSに対する治療法開発のため、東北大学神経内科では世界に先駆けてラットによるALSモデル動物の開発に成功した(Nagai M, et al. J Neurosci 2001)。このALSラットに対してヒト型遺伝子組換えHGF蛋白の脊髄腔内持続投与を行ったところ、発症期からの投与開始でも運動ニューロンの脱落変性を抑制し、疾患進行を大幅に遅らせることに成功した。

産学連携の可能性(想定される用途・業界)
大阪大学発のベンチャー企業であるクリングルファーマ社と共同でヒトに使用可能なGMP基準のヒト型リコンビナントHGF蛋白による非臨床試験が終了し、東北大学病院臨床研究推進センターの協力の下で2011年7月からフェーズI試験が開始されている。さらにフェーズII試験の準備を行っている。今後は大手製薬企業とも連携する予定である。

研究者

医学系研究科 神経内科学分野

青木 正志 教授 
医学博士

AOKI, Masashi, Professor

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