筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対する肝細胞増殖因子（HGF）を用いた治療法の開発
更新：2020-06-16
特徴・独自性
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は成人発症の神経変性疾患で、脳から脊髄に至る運動ニューロンの系統的変性脱落によって全身の筋力低下・筋萎縮をきたし、やがて呼吸不全に至る過酷な疾患である。ALSに対する治療法開発のため、東北大学神経内科では世界に先駆けてラットによるALSモデル動物の開発に成功した（Nagai M,et al. J Neurosci 2001）。このALSラットに対してヒト型遺伝子組換えHGF 蛋白の脊髄腔内持続投与を行ったところ、発症期からの投与開始でも運動ニューロンの脱落変性を抑制し、疾患進行を大幅に遅らせることに成功した。産学連携の可能性 （想定される用途・業界）
大阪大学発のベンチャー企業であるクリングルファーマ社と共同でヒトに使用可能なGMP基準のヒト型リコンビナントHGF 蛋白による非臨床試験が終了し、東北大学病院臨床研究推進センターの協力の下で2011年7 月からフェーズI 試験が開始されている。さらにフェーズII 試験の準備を行っている。今後は大手製薬企業とも連携する予定である。研究者
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