難治性神経変性疾患の代表で、治療法開発が希求されているALSに対して世界初の組換えHGF蛋白質の脊髄腔内投与による第I相試験を東北大学病院で実施。これをふまえ、2016～2022年ALSに対する有効性と安全性を確認する第II相試験（医師主導治験）を同院と大阪大学附属病院にて実施、終了した。主要評価項目に関して統計学的有意差はなかったが現在、終了後の追加解析を実施中。また、同一製剤を用いた脊髄損傷に対する臨床開発も進行中。

世界初の組換えHGF蛋白質の脊髄腔内投与製剤、中枢神経系に効率的かつ選択的に送達可能な「脊髄腔内」反復投与を実現する医療機器（皮下ポートと脊髄腔内留置カテーテルキット）と同時開発

• ALSは難治性神経変性疾患の代表
• 脳･脳幹･脊髄運動ニューロンの系統的変性による全身の進行性筋萎縮と筋力低下が主徴
• 呼吸筋障害による致死的疾患でありながら3～4剤の進行抑制薬承認にとどまる現状
• 東北大学神経内科で世界初のラットALSモデルを開発（Nagai M, et al. 2001）
• HGF 蛋白質の脊髄腔内持続投与による進行抑制効果を同モデルで確認
• 第I相・第II相試験（治験）を終了し、追加解析による有効性検証中

クリングルファーマ㈱、慶應義塾大学（岡野栄之教授、中村雅也教授）、旭川医科大学（船越洋教授）と協働し本剤を医薬品化。ALS第I相・第II相試験、脊髄損傷の第III相試験をほぼ終了。製薬企業と連携予定。

• 神経再生
• 神経変性
• 神経栄養因子
• 運動ニューロン
• 筋萎縮性側索硬化症
• ALS
• 肝細胞増殖因子
• HGF