マルファン症候群における解離性大動脈瘤予防薬の開発及び事業化
更新：2020-06-16
特徴・独自性
マルファン症候群（MF）は、微細線維と呼ばれる細胞外マトリックス成分の機能不全を原因に致死性の解離性大動脈瘤を発症することが知られています。これまでMF の治療に関して、薬物療法と外科手術で正常の人なみに寿命を延長することは可能になりましたが、再外科治療を余儀なくされる事も多いです。そのため患者への負担軽減のためにも、先行技術では成し得なかった解離性大動脈瘤を予防する生物製剤の開発および実用化を目指しています。産学連携の可能性 （想定される用途・業界）
本技術は、MFにおける解離大動脈瘤の予防治療を可能にする世界発のタンパク質製剤開発を目指しています。難病治療薬を取り扱っている製薬企業およびベンチャー企業との連携により実用化が期待されます。研究者
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M.Saito, T.Tsuji, Extracellular matrix administration as a potential therapeutic strategy for periodontal ligament regeneration. Expert Opin Biol Ther, Mar;12(3):299-309, 2012
M. Saito, M. Kurokawa, M. Oda, M. Oshima, K. Tsutsui, K. Kosaka, K. Nakao, M. Ogawa, R. Manabe, N. Suda, G. Ganjargal, Y. Hada, T. Noguchi, T. Teranaka, K. Sekiguchi, T. Yoneda and T. Tsuji. ADAMTSL6Lβ rescues fibrillin-1 microfibril disorder in Marfan syndrome mouse model through the promotion of fibrillin-1 assembly. J Biol Chem. 2011 4;286(44):38602-38613
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